ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tedavisi en güç kanser türlerinden biri olan pankreas kanserinde yeni bir dönemin kapısını açabilecek Rasonque adlı ilacı onayladı. 

Revolution Medicines tarafından geliştirilen ilaç, pankreas tümörlerinin büyük bölümünde büyümeyi tetikleyen RAS proteinlerini hedefliyor.

FDA’nın 26 Ağustos’ta duyurduğu onay, daha önce en az bir sistemik tedavi görmüş veya çoklu ilaç tedavisine uygun olmayan metastatik pankreas adenokarsinomu hastalarını kapsıyor. Günde bir kez tablet olarak kullanılan Rasonque’un etken maddesi daraxonrasib, kanser hücrelerinin büyümesinde rol oynayan RAS proteinlerinin aktif halini hedefleyerek hücrelerin büyüme ve çoğalma sinyalini engelleyen yeni nesil bir ilaç.

Yaşam süresini neredeyse ikiye katladı

FDA’nın paylaştığı verilere göre, daha önce tedavi görmüş 500 metastatik pankreas kanseri hastasının katıldığı ileri aşama klinik çalışmada Rasonque kullanan hastalarda hayatta kalım süresi 13,2 aya ulaştı. Standart kemoterapi alan hastalarda ise bu süre 6,7 ayda kaldı.

Wall Street Journal’ın aktardığına göre sonuçlar, geçen ilkbaharda dünyanın en büyük kanser araştırmaları toplantılarından birinde sunulduğunda bilim insanları tarafından yaklaşık bir dakika süren ayakta alkışla karşılandı.

FDA Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi Direktörü Angelo de Claro, sonuçları “etkili tedavi seçeneklerinin çok sınırlı olduğu bir alanda benzeri görülmemiş” olarak nitelendirdi. FDA, ilacı normal değerlendirme takviminin yaklaşık 6,5 ay öncesinde onayladı.

Kanser tedavisinin en dirençli hedeflerinden biri aşıldı

Rasonque’un önemi, uzun yıllardır kanser araştırmalarının en zorlu hedeflerinden biri kabul edilen RAS proteinini etkisiz hale getirebilmesinden kaynaklanıyor.

Normal hücrelerde RAS proteini, hücre büyümesini kontrol etmek için gerektiğinde açılıp kapanıyor. Ancak bazı mutasyonlarda protein sürekli “açık” konumda kalıyor ve hücrelerin kontrolsüz biçimde çoğalmasına yol açıyor.

RAS mutasyonlarının tüm insan kanserlerinin yaklaşık üçte birinde rol oynadığı ve pankreas tümörlerinin büyük bölümünün oluşumunda temel etkenlerden biri olduğu biliniyor.

Ancak RAS proteininin yüzeyinde, ilaç moleküllerinin tutunarak proteinin faaliyetini engelleyebileceği uygun bir “cep” bulunmadığı için bilim insanları uzun yıllar RAS’ı doğrudan ilaçla hedeflemenin mümkün olmadığını düşündü.

Rasonque ise hücre içinde bulunan yardımcı bir proteinle birleşerek aktif RAS proteinine bağlanıyor ve tümör hücresine büyüme sinyali göndermesini engelliyor.

Pankreas kanserinde ölüm oranı çok yüksek

ABD’de her yıl yaklaşık 67 bin kişiye pankreas kanseri teşhisi konuluyor. FDA’ya göre vakaların yüzde 90-95’ini pankreas adenokarsinomu oluşturuyor. Hastalık tüm kanser teşhislerinin yalnızca yaklaşık yüzde 3,2’sini oluşturmasına rağmen geç teşhis edilmesi, agresif seyri ve sınırlı tedavi seçenekleri nedeniyle kanser ölümlerinde orantısız derecede büyük bir paya sahip.

Pankreas kanseri teşhisi konulan her sekiz hastadan yaklaşık yedisi beş yıl içinde yaşamını yitiriyor; hastaların önemli bir bölümü ise teşhisin ardından bir yıl içinde hayatını kaybediyor.

Yan etkileri de var

Yeni tedavinin önemli yan etkileri bulunuyor. FDA, en sık görülen yan etkileri döküntü, ishal, ağız mukozasında iltihaplanma, bulantı, yorgunluk, kusma, karın ağrısı, ödem, iştah kaybı ve kanama olarak sıraladı.

İlaç şimdilik ileri evrede ve önceki tedavilerin başarısız olduğu hastalar için onaylandı. Ancak tedavinin hastalığın daha erken aşamalarında ve RAS mutasyonlarının rol oynadığı diğer kanser türlerinde de güvenli ve etkili olduğunun gösterilmesi halinde kullanım alanının önemli ölçüde genişleyebileceği belirtiliyor.

Revolution Medicines için de Rasonque ayrı bir önem taşıyor: İlaç şirketin FDA tarafından onaylanan ilk ürünü oldu.

FDA, Rasonque’a daha önce, ciddi hastalıklarda mevcut tedavilere kıyasla önemli iyileşme potansiyeli taşıyan ilaçlara verilen “Çığır Açan Tedavi” statüsü ile nadir hastalıkların tedavisini teşvik etmek amacıyla verilen “Yetim İlaç” statüsünü vermişti. İlaç ayrıca, umut vadeden tedavilerin değerlendirme süresini kısaltmayı amaçlayan öncelikli inceleme sürecine alınmıştı.

Kaynak: WSJ